周末文摘 | 中国特色监管科学的理论创新与学科构建

中国食品药品监管杂志 @ 2020/10/17



引用本文:毛振宾,张雅娟,林尚雄.中国特色监管科学的理论创新与学科构建[J].中国食品药品监管.2020.09(200):04-15.



摘   要


本文总结和阐述了监管科学多维度交叉融合、超越科学、实践创新应用以及共建共治共享等四大理论特征,构建了医疗产品全生命周期涉及的检定、受理、审评、核查、评价、临床应用、决策等领域的七大监管科学系列学科,并提出以监管科学理论创新和学科建设为支点,积极发展中国特色监管科学体系。



关键词


监管科学;四大理论特征;七大系列学科




监管科学(Regulatory Science)被世界卫生组织和美国、欧洲、日本等发达国家和地区认定为一门新兴学科,有力地推动了药品监管机构在利益/风险评估及其决策背后科学理论的发展,促进了医药产品创新和质量提升。美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和日本药品和医疗器械管理局(PMDA)均以不同的方式在其战略计划中强调了监管科学作为质量评估基础的重要性[1]。自20 世纪90 年代哈佛大学初步构建监管科学学科体系和理论体系,提出监管科学基本概念、范畴、特征和作用以来,西方发达国家分别从政府、国会、议会等政治层面,通过国家法律法规、体制机制和有关制度,明确了发展监管科学的战略意义和具体措施。近年来,我国学者和监管机构也对监管科学的起源、发展、概念、内涵、特征和作用进行了广泛深入的研究。


关于监管科学的理论创新和学科构建,尽管我国监管科学发展起步相对较晚,但近年来,国内学术界及监管部门围绕中国特色监管科学的理论创新开展了大量探索研究,不少高校已开始关注监管科学学科建设和人才培养,在监管科学课程开发、专业设置等方面开展了大量创新探索和教学实践。国家药监局更是高度重视监管科学学科发展,积极建设药品、医疗器械、化妆品等相关监管科学研究基地(研究中心/ 研究院),依托国内知名高等院校和科研机构,系统开展监管科学基础理论研究,推进监管科学学科建设,鼓励和推动有条件的高等院校开设监管科学专业,构建中国特色监管科学学科体系,培养监管科学领军人才。


笔者认为,监管科学是服务、引领、规范和支撑监管的一门高度交叉融合的新学科,并提出了打造中国特色监管科学学科体系、学术体系和话语体系的路径和建议[2]。随着我国药品监管体系和监管能力现代化进程加快,不断对优化监管效能、储备监管人才、构建服务监管决策的科学技术知识体系提出更高的要求;随着监管科学理念不断深入人心,越来越多高校开始着力推进监管科学学科建设,积极探索监管科学课程设置甚至专业开设,教育部也对新兴交叉学科给予了肯定和认可,可以说,我国监管科学学科发展的春天已经来临。加快创新中国特色监管科学的理论体系,找准我国监管科学的学科定位,显得日益重要,迫在眉睫。



一、监管科学的理论特征


(一)监管科学,是多维度交叉融合的理论体系


纵观美国、欧洲、日本等发达国家和地区监管科学的学科发展历程,监管科学的发展范畴主要包括:①对监管体系、监管决策和公众健康影响的研究和完善,包括行为科学、决策理论和创新科学,甚至卫生技术评估、民众和社会对话、监管激励、行业监管和商业系统平衡;②以严格的科学研究和支持数据为基础,研究与起草相关法律法规、指导原则;③设置培训、系统教学课程和研究,针对本学科的“使命和职责”确定具体内容,开展人才培养和研究活动。


从学科维度而言,监管科学是融合了自然科学和社会科学的一门基础性、战略性大科学学科,是涉及政治、经济、文化等多个层面,多门科学高度交叉融合的学科体系和理论体系[2]。监管科学学科应拥有一套既依赖又独立于现有相关学科的知识体系和研究方法,监管科学研究除了需要传统药学和医学领域的科学训练作为基础支撑,还需要流行病学、生物信息学、生物医学工程学、计算机科学、统计学、行为科学、法学、管理学、社会学、传播学等覆盖自然科学和社会科学领域的多学科核心知识和工具作为专业支持。


从过程维度而言,监管科学是指导政府监管工作,涵括医疗产品全生命周期监管的一系列基础科学和应用科学。按照产品评价的关键过程节点,应包括检定监管科学、受理监管科学、审评监管科学、核查监管科学、评价监管科学、临床应用监管科学、决策监管科学等。药品、医疗器械、化妆品从研发到上市,并在临床应用中不断检验其有效性和安全性,需要经历复杂、昂贵而漫长的监管程序。如何优化医疗产品全生命周期监管涉及的各个环节,保障人民群众的健康需求,需要产品检定、受理、审评、核查、评价、临床应用、决策等各监管环节和部门密切配合、协同应对,理清上述七个环节的监管科学理念,积极发展系列监管科学,探索实践新标准、新工具和新方法,构建医药部门协同、社会共治的政策、制度和法规体系,更好地引领、规范、保障和服务医疗产品全生命周期监管。


从产品维度而言,监管科学涵括了药品监管科学、医疗器械监管科学、化妆品监管科学、融合产品监管科学,进一步根据监管产品的属性,还可细分成中药监管科学、创新药监管科学、疫苗及生物制品监管科学、仿制药监管科学、智能化医疗器械监管科学、医疗器械新材料监管科学、中医医疗器械监管科学、体外诊断产品监管科学、化妆品原料监管科学、特殊化妆品监管科学、药品与医疗器械融合产品监管科学、药品与化妆品融合产品监管科学、化妆品与医疗器械融合产品监管科学等。由于各类产品的自身特性各不相同,必然对监管部门和监管策略提出了不同的、更高的要求。监管科学就是一个不断与时俱进,不断精细化和个性化的监管决策择优过程,体现在制定、实施和评估监管战略与策略的各项决策和监管活动中。


著名物理学家、量子论的创始人普朗克有一句名言:“科学是内在的整体,它被分解为单独的整体不是取决于事物的本身,而是取决于人类认识能力的局限性。实际上存在着由物理学到化学、通过生物学和人类学到社会科学的链条,这是一个任何一处都不能被打断的链条。”科学史表明,科学经历了综合、分化、再综合的过程。学科交叉点往往就是科学新的生长点、新的科学前沿,这里最有可能产生重大的科学突破,使科学发生革命性的变化[3]。新学科诞生是学者们对自然、社会和科学规律的新的探索和认识的结晶[4]。而监管科学,正是这样一门多学科、多领域高度交叉的新兴科学结晶,是一个多维度深度融合的大理论(Grand Theory)体系。


(二)监管科学,是超越科学的理论体系


1972 年,美国著名核物理学家、橡树岭国家实验室主任阿尔文·马丁·温伯格(Alvin M.Weinberg)首次提出了“Trans-science”的概念[5]。对于这一概念,国内学者将其翻译成“转换科学”、“跨科学”或“超越科学”,并认为此概念的提出标志着监管科学理念开始萌芽[6-9]。笔者认为,将“Trans-science”翻译成“超越科学”更为贴切,因为温伯格提出,科学技术与社会互动过程中出现的许多问题,都取决于对科学可以提出但科学却不能回答的问题的答案,虽然从认识论的角度,这些问题都是事实问题,可以用科学的语言来表述,但它们却是科学无法回答的,它们“超越了科学”。


温伯格在论文中列举了大量超越科学的例子。例如,要在极低的水平上测量辐射的生物学损伤效应,需要难以想象的巨大样本量(如80 亿只小鼠),而且,无论实验规模多大,任何有限的实验都不能证明任何环境因素是完全无害的。另一个“超越科学”的问题是研究极低概率事件,如灾难性核反应堆事故的可能性。为了直接测算这种事故率,可能需要建造1000 个反应堆,运行一万年,并将其运行历史制成表格。“超越科学”问题同样存在于工程领域,尤其是在快速发展的项目里,工程师常需基于不完整数据作出决定,时间不允许他们奢侈地检查每一个环节到科学严谨所要求的程度,也不可能建造一个全尺寸的原型(如阿斯旺大坝)进行现实中的精确测试,往往只能依靠“工程判断”的智慧,在预算范围内进行保守的“过度设计”。社会科学中的“超越科学”问题更是经常出现,因为人类广泛的个体差异,以及意识的变化无常,无法根据自然科学中建立的严格科学规范进行合理化,所以社会科学的预测必然不如自然科学的预测可靠,从这个角度而言,科学是不充分的。


尽管可以想象,如果在这些问题上花费足够的时间和金钱,可以按照严格的科学准则来回答这些问题,但这样做是不切实际的。因此,温伯格认为这些问题都在不同的意义上“超越”了科学,他从责任的视角提出科学和科学家们无法承担科学以外的责任,应该让政策制定者承担更多的责任[5],因此被认为是监管科学出现的最早萌芽。


在制定公共政策时,社会越来越需要权衡新技术的好处和风险,在这种平衡中,科学问题和超越科学问题都必须由那些对决策负有责任的人和那些关心决策的人提出。在公共政策涉及超越科学问题而非科学问题的情况下,科学家在协助政策颁布方面的作用必须不同于他在科学可以明确回答这些问题时的作用。而对于监管部门,由于超越科学问题的普遍存在,必然对监管体系和监管能力现代化提出了更高的要求。因此,大力研究监管科学、促进监管科学学科发展,也成为顺应潮流必然的选择。


2018 年以来,缬沙坦、雷尼替丁、二甲双胍等药品中相继发现致癌性杂质N- 亚硝基二甲胺(NDMA),引发国内外医药行业和监管部门的高度关注。FDA、EMA、日本厚生劳动省等相继发布NDMA 杂质检验方法、临时限度值,并不断根据最新调查研究结果,发布及更新紧急召回清单、进口禁令、医患指引等。我国国家药监局也密切关注国际监管动态,主导研究符合我国人群的相关数据,及时调整监管策略,出台监管措施。然而,从某种程度而言,对于药品中NDMA 杂质的研究,同样属于“超越科学”的问题。


目前,对于致癌杂质的研究是非常保守的,其毒理学关注阈值(TTC)通常是将50% 肿瘤发生率(TD50)的剂量简单线性外推百万分之一,而采用的TD50 则取自最敏感物种和对诱导最敏感的肿瘤发生部位产生的数据。事实上,NDMA 本身存在于某些水源和食物之中,希望我们拥有绝对安全的生存环境是徒劳的。目前,FDA 和EMA认为人类每天摄入药品中含有96ng 以内的NDMA是安全的,而这个数据,并非直接通过人体试验得出,而是通过小鼠和大鼠的研究进行估算。按照这个标准指导药品监管,是否足够严格,足以保障患者的生命健康安全,或是否过于严苛,导致了大量召回药品的资源浪费,这恐怕是目前科学无法回答的问题。


随着检测手段和产生机制研究的继续深入,常用药中含有基因毒性杂质的问题,肯定会有更多发现,但这些所谓的发现没准是庸人自扰,最后导致无谓的恐慌。FDA 已明确表示不允许药品中存在超标的NDMA 杂质,但对缬沙坦、雷尼替丁和二甲双胍的召回等监管处理方式不尽相同,究其原因,主要是基于患者的用药获益和风险权衡、区域内是否存在药品短缺以及有无替代性治疗药品等特殊考量。


在这种权衡利弊和多重考量的监管决策过程中,监管科学发挥了不可或缺的重要作用。尤其是在涉及超越科学问题的时候,科学家、政治家、监管部门和普通公众都难以给出明确答案,而超越科学和科学之间的界限往往又是难以捉摸的,因此将不可避免地卷入具有科学和超越科学成分的探索和争论之中。研究监管科学,要充分认识到监管科学需要面对和解决的超越科学的问题。发展监管科学的理论体系,要加强其在探索超越科学问题时的实际应用能力,更好地发挥监管科学在指导决策择优过程中的关键作用。



(三)监管科学,是实践创新应用的理论体系


监管科学是一门在实践、创新和应用中发展起来的科学,其关键是实践性,灵魂是创新性,核心是应用性。监管科学不同于科学监管或监管理论,它是一种实用型科学,是一种用以促进政策制定的新技术、新工具和新方法[7]。回顾监管科学的起源和发展,监管科学与监管实践和创新密不可分,又与监管决策和应用紧密相连。


1990 年,哈佛大学的贾桑诺夫(Jasanoff)教授首次对监管科学进行学科构建,提出监管科学是一个为监管决策提供服务的科学和技术的知识体系,它旨在通过科学来解答政治问题,并推动政策制定;监管科学是有别于研究科学(Research Science)的,它的要旨不是得到真相本身,而是运用可用的真相做出决策[10]。1991 年,FDA 正式明确监管科学的概念,认为监管科学是解决医疗产品(包括有形产品、知识和信息)监管中遇到的问题,履行职责所需的基于科学的决策过程。2010 年,FDA 和美国卫生与公众服务部(HHS)联合发布了《推进公共健康的监管科学:FDA 监管科学行动计划框架》,明确提出监管科学的进步将有助于提高审评审批效率,帮助更快地向患者提供安全的新产品,并加强监测产品使用和提高性能的能力,从而提高患者的治疗效果。如果没有监管科学的进步,有希望的医疗方法可能就会仅仅因为我们缺乏认识其潜力的工具而在研发过程中被抛弃,或者过时的评估方法可能不必要地推迟其批准。相反,无数的金钱和时间可能被浪费在评估一种之后被证明不安全或无效的新疗法上。


可见,监管科学不同于一般的学科体系,它顺应监管需求而产生,在监管实践中发展,在不断创新中完善,并最终回归到监管应用中去,完成指导监管实践、服务监管决策的终极使命。通过发展监管科学,可以帮助监管部门不断提高监管能力,在日益复杂的监管问题中,做出最优的监管决策。FDA 正是牢牢把握住监管科学的这一关键作用,在积极发展监管科学的过程中,不断提升其监管决策水平,成为世界标杆。


在新型冠状病毒肺炎疫情期间,我国国家药监局更是在监管实践中充分发展和创新监管科学,并最终将其应用到监管决策中去,取得了重大的阶段性成果。通过积极统筹协调各大监管科学研究基地,重点围绕监管策略和应急机制开展研究,加强监管科学对监管决策的支撑服务作用,在诊断试剂、防控药物和疫苗的应急审评审批以及口罩、防护服、红外体温计、呼吸机、检测试剂等重点防疫物资的监管活动中,实现了科学、精准、快速,保证了监管策略和监管措施符合防疫抗疫大局形势,满足了国家和人民的医疗需求。在这场来势汹汹的疫情考验中,监管科学实践创新应用的理论特征和学科属性,得到了淋漓尽致的体现,发挥了功不可没的作用。在构建中国特色监管科学新学科的道路上,我们必须始终牢记监管科学是来源于监管实践,服务于监管应用的,必须时刻把监管科学与监管实践创新有机结合起来,充分发挥监管科学在指导监管活动、服务监管决策中的科学支撑作用。


(四)监管科学,是共建共治共享的理论体系


监管科学作为一门涉及多学科和多方利益的研究和应用学科,需要监管机构、医疗行业、大学、纳税人和患者等利益相关方之间积极互动,共建共治[11]。而监管科学的成果不仅可以保障和提高医疗产品质量,还可以降低开发和生产成本。通过共同发展监管科学,上述利益相关方显然也都分享到了监管科学的成果,实现了共赢。


西方发达国家尤其重视监管科学的共建共治共享理念。首先,从政府、国会、议会等政治层面,通过国家法律法规、体制机制和有关制度,明确了发展监管科学的战略意义和具体措施。其次,使用监管科学的决策部门,如FDA,也把监管科学作为21 世纪重点推动的学科[12],认为其监管的理念、方法和原则必须依靠监管科学。各国监管机构除了自身深入开展监管科学的探索实践,还积极与科研机构及高等院校开展合作,设置专项经费资助监管科学学术研究,支持监管科学学科建设。近年来,涌现了一批区域内甚至国际上颇具影响力的监管科学行业组织、学术团体和研究机构,纷纷投入监管科学学科发展的共同建设当中。例如,英国原汤森路透知识产权与科技集团旗下的监管科学创新中心(Centre for Innovation in Regulatory Science,CIRS)作为一个中立的第三方机构,为各利益相关方提供了一个沟通对话的平台,成为监管绩效分析和政策改革的中心。


笔者认为,在共建共治共享中发展监管科学,需要立足大市场、大卫生、大安全,多措并举,构建监管科学的核心生态圈、支撑生态圈、联动生态圈、协同生态圈和共治生态圈。首先,药品监管系统应发挥核心引领作用,统筹推进药品监管科学研究和建设,形成监管科学的核心生态圈。其次,要通过布局国家药监局监管科学研究基地、重点实验室等,加强产学研协同创新,进一步构建监管科学理论和技术支撑生态圈。第三,要通过建立监管科学研究的部门间协作机制,加强药品监管与市场监管、科技、教育、发展改革、卫生健康、医保、财政等相关部门的沟通,促进形成监管科学创新联动生态圈。第四,要建立监管科学沟通交流、报告和评估机制,充分发挥新闻媒体、社会组织、学者和公众的作用,构建社会协同生态圈。第五,要加强监管科学国际交流与合作,构建监管科学全球共治生态圈。只有通过上述5 个生态圈层的共同建设,相互促进,相互补充,才能实现监管科学的良性和可持续发展。


共建共治,是共享的基础;共享,是共建共治的动力。共建共治和共享形成良性循环,才能让监管科学的发展动能源源不断。建设监管科学学科体系,要尤其重视共建共治共享的共赢机制,充分调动关注监管科学发展的各方力量,发挥各自优势,为解决监管科学基础性、关键性和战略性问题,共同形成合力,共同分享监管科学的知识和技术成果。



二、以监管科学理论创新和学科建设为支点,发展中国特色监管科学


FDA 很早就认识到监管科学的重要性,将其作为21 世纪重点推动的学科[12],大力与高等院校合作,探索建设监管科学理论体系和学科体系,完善监管科学教学和培训系统。通过几十年的发展,监管科学的理论体系不断丰富,学科体系逐渐成型。2020 年,美国国家教育统计中心(NCES)发布的第六版《学科专业目录》(Classification ofInstructional Programs,CIP),正式增加了“监管科学”专业条目[13],标志着监管科学作为一门新兴专业学科,得到了美国教育部门的认可。


在我国,教育部高等教育司负责拟订高等学校学科专业目录、教学指导文件,学位管理与研究生教育司(国务院学位委员会办公室)负责指导与管理研究生培养工作、指导学科建设与管理工作。2020 年7 月29 日召开的全国研究生教育会议决定,新增“交叉学科”作为新的学科门类,“交叉学科”将成为我国第14 个学科门类。而监管科学正是一门新兴的交叉科学大学科,因而必将迎来新的发展契机和更宽广的发展前景。


学科是根据科学发展和社会需求对知识的不断规范和重组范式,科学发展的内在逻辑是推动学科形成的内部力量,社会需求和政府干预是影响学科发展的外部因素[14-15]。实际上,人类的知识体系在初始阶段本不存在学科之分,学术分科是人类整体知识日益发展积累和个体认识世界的能力有限性之间矛盾的客观产物,学科的初始意义即把知识条理化以便于教学、研究。学科本质上是对学术知识的分类,是科学发展的阶段性产物,科学发展前沿不断拓展,将催生新兴学科的诞生,同时学科建设也将有力促进相应领域科学的发展[16]


一流的学科,必须满足国家和社会的需求,解决相关科学发展中的重大理论和现实问题。建设和发展中国特色监管科学学科,需要理解和把握新学科建设的内涵,明确和立足我国国情和产业发展需求,找准学科定位,组建学科队伍,搭建学科基地,实现人才培养和科学研究,最终推动中国特色监管科学的蓬勃发展。


笔者认为,监管科学是一门新兴的、内涵丰富的、在实践中不断创新发展的大科学学科。发展中国特色监管科学,需要不断借鉴国外监管科学先进经验,紧密结合国内监管实际,积极开展中国特色监管科学的探索实践,充分调动监管部门、教育主管部门以及学术界、教育界的资源和积极性,构建和完善中国特色监管科学学科体系、学术体系和话语体系,以监管科学理论创新和学科建设作为支点,大力培养和储备优秀的监管人才。


监管科学相关本科专业开设、研究生学位授予,对监管科学学科发展意义重大,是监管科学被认可成为一门成熟和独立学科的标志之一,也是监管科学学科建设的重要努力方向。不断充实、完善监管科学独立和丰富的学科体系,力争推动监管科学成为一级学科加以发展,则是监管科学学科建设的更高层次努力目标。高等院校、监管部门、教育主管部门应该加强沟通,从监管的学科维度、过程维度、产品维度等不同角度,拓宽监管科学的学科内涵,完善监管科学的理论体系,共同推动监管科学成为一门独立学科,并在条件成熟时将其提升成为一级学科,从而使中国特色监管科学获得更好更快发展,培养更多优秀的监管人才,为我国监管体系和监管能力现代化夯实基础。


(一)创新检定监管科学,打造中国特色的检验检测学科体系


检验检定结果是审评审批和监督检查的技术证据,科学检定是科学监管的重要基础。以精确规范为基础,以创新发展为动力,加快构建科学、完备、权威、现代的药品、医疗器械、化妆品检验检测体系,发展中国特色的检定监管科学,势在必行。我们要不断完善质量管理体系,提升检验检测质量;建立健全标准体系,提高研究应用能力;建立科学评价体系,提高质量安全评估能力;健全风险预警体系,提高风险管理能力;加强信息化建设,增强现代化管理能力;打造资源共享体系,提高服务社会能力;建立多元化人才培养体系,提高核心竞争力。我国检定体系在加强检验检测方法研究和标准品开发,满足常规产品检验检测需求的基础上,应重点关注创新产品、治疗方法的新评估工具、方法开发,树立科学检验检测理念并在此基础上建立先进的检验检测技术体系、高素质的检验检测人才队伍和科学的检验检测管理制度,逐步为“中国药检”品牌树立大国形象[17]


(二)创新受理监管科学,打造中国特色的注册受理学科体系


受理是审评审批的第一步,也是引领创新的“风向标”,是产业进步的“引路灯”。长期以来,由于临床试验和产品申报的专业性和复杂性,熟悉注册申请流程、了解申报材料要求的专业人才十分缺乏,再加上宣传指引不足和沟通途径不畅,注册受理成为众多企业头痛的一道门槛,往往在准备和提交注册资料的环节浪费了大量时间。2017 年,我国药品注册实现集中受理,解决了受理与审评的脱节问题,便于统一标准、统一协调、统一监督。2018 年,国家药监局发布了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》,建立了邮件、电话、视频会议、面对面沟通等多样化的沟通渠道,实现创新药注册申报前(包括临床试验申请前)的有效沟通,从上游环节提高了受理效率。2020 年4 月30 日,国家药监局就25 个文件公开征求意见,涉及化学药品、生物制品、中药注册分类及注册申报资料要求,境内外生产药品再注册申报程序、申报资料基本要求和审核要点等,进一步明确各类产品的注册受理要求。


注册受理不仅是一种行政行为,更是一门科学,是监管科学的重要组成部分。如何结合我国监管实际,进一步研究优化注册受理环节,并针对具有中国特色的中药经典名方、院内制剂等产品制定合理的注册受理要求,推动现代化中药发展,亟需打造中国特色的注册受理学科体系,培养懂政策、法规和专业的创新型受理监管科学人才。


(三)创新审评监管科学,打造中国特色的审评审批学科体系


2015 年8 月,国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》,标志着药品审评审批改革正式启动。改革以来,审评审批流程持续优化,审评审批质量明显提高,注册申请积压现象大大缓解;仿制药质量和疗效一致性评价取得阶段性成果,大力促进了仿制药发展;为进一步鼓励创新,上市许可持有人制度、突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批程序及相关支持政策写入新修订的《药品注册管理办法》,成为实践创新驱动战略的重要举措。


在全球药物研发竞争激烈的今天,我国药品监管部门在不断优化审评审批流程,提升审评审批能力的同时,更应该大力发展审评监管科学,打造中国特色的审评审批学科体系,培养了解医疗产品研发过程、上市注册要求、审评审批流程以及政策法规制度的综合性专业人才。


(四)创新核查监管科学,打造中国特色的审核查验学科体系


审核查验是审评审批的重要前提,客观、公正、权威的注册现场检查是做出正确审批决策的必要条件。此外,医疗产品生产环节的有因检查、境外检查,对保障医疗产品质量安全,维护人民群众生命健康意义重大。我国自2015 年药品审评审批改革以来,始终重视审核查验体系建设。2019 年,国务院办公厅发布《关于建立职业化专业化药品检查员队伍的意见》,探索专职检查员队伍建设,提升检查质量和检查效率。核查监管科学作为监管科学的重要组成部分,其地位和意义越来越重要。


未来,我们应继续推进职业化专业化药品检查员队伍建设,加快构建基本满足注册检查检验要求的检查员队伍,提升现有检查员的管理效能,探索在医保部门、医疗机构、科研单位、检验检测机构、高校中培育外部专业型兼职检查员,优化和充实检查员队伍结构,加大教育培训力度,大力提升检查员的能力水平[18]。而创新核查监管科学,打造中国特色的审核查验学科体系,将在壮大我国核查队伍、强化我国核查力量的重要进程中发挥必不可少的积极作用。



(五)创新评价监管科学,打造中国特色的药物警戒学科体系


药品上市后再评价是药品上市前评价的延续,是全面评价药品不可缺少的一个环节。药物警戒是药品不良反应监测工作的拓展,世界卫生组织将其定义为“发现、评估、认识、预防药品的不良反应及其他相关问题的科学与活动”。美国、欧盟、日本等国家和地区药品监管部门均将药物警戒研究纳入监管科学研究规划,如FDA 的“哨点计划”、欧盟的EU-ADR 项目以及日本的MIHARI 项目。我国监管科学行动计划首批重点研究项目,也涵括了药品上市后安全性监测和评价方法相关研究。新修订的《药品管理法》第十二条第二款更是明确规定:“国家建立药物警戒制度,对药品不良反应及其他与用药有关的有害反应进行监测、识别、评估和控制。”可见,实施药物警戒制度,是提升药品安全水平的重大举措,对保障公众用药安全有着至关重要的作用。这也从根本上要求我们加快药物警戒制度建设步伐,积极创新评价监管科学,构建符合我国国情的药物警戒学科体系,培养相关领域的监管人才,强化用药风险的早期发现和早期控制,进一步提升公众安全用药的保障能力,为药品上市后安全监管和药物警戒制度实施提供更有力的技术支撑。


(六)创新医药产品临床应用监管科学,打造中国特色的医药转化学科体系


医药产品的安全性和有效性,需要在临床应用中接受进一步检验,在临床实践里得到更大样本量的临床验证。从这个角度而言,医药产品的临床应用阶段也应视为一个重要的监管环节,发挥不可替代的重要作用。十几年前,惊动全国的齐二药厂假药事件,仍然留给我们很多教训和启示。被齐二药厂用来替代“丙二醇”生产“亮菌甲素注射液”的“二甘醇”,是通过合法的药物批文、合法的招标程序、合法的进货途径,直接点滴进了64 名无辜患者的静脉里,并造成了至少13 人死亡。中山大学附属第三医院作为全国知名的肝病治疗综合性医院,由于收治肝病患者基数大,以及专业的临床水平和高度的临床警觉,成为此次假药事件的最早发现者,在五一“黄金周”休假期间及时识别并果断报告了药物的不良反应,遏止了这种“合法毒药”在全国蔓延,发挥了医疗机构在避免严重危害公共卫生事件中的独特作用。临床应用不仅是医疗产品安全性和有效性的试金石,临床实践和研究中产生的真实世界数据,还可以作为产品上市注册的依据。2020 年3 月26日,艾尔建公司的“青光眼引流管”产品使用博鳌乐城国际医疗旅游先行区收集的临床真实世界证据,成功获批注册,成为国内首个使用境内真实世界数据注册的医疗器械产品。


创新医药产品临床应用监管科学,打造中国特色的医药转化学科体系,培养医、药、管理复合型人才,才能更好地以临床需求为导向研发创新医药产品,更充分地在临床实践中监测和评价医药产品,从而进一步保障产品安全有效。同时,临床真实世界数据是一个重要的资源宝藏,通过发展医药产品临床应用监管科学,探索科学可行的临床研发路径和监管决策依据,对促进临床医学进步,满足人民健康需求,必将产生积极而不可或缺的重要作用。


(七)创新决策监管科学,打造中国特色的决策治理学科体系


监管决策是一个综合权衡和择优的过程,涉及科技、政治、经济、风险和效益分析等众多因素,需要我们健全监管规则,创新监管方式,努力做到监管效能最大化、监管成本最优化、对市场主体干扰最小化。决策监管科学的内涵,除了通过传统的产品全生命周期监管工具、标准和方法,回应监管实践需求,破解监管领域难题,还应包括利用互联网、大数据、物联网、云计算、人工智能、区块链等新技术推动监管创新,促进监管决策科学化和高效化,以及监管理念的更新。例如,探索包容审慎监管模式,对新技术、新产业、新业态、新模式,按照鼓励创新原则,既留足发展空间,又坚守质量和安全底线,避免简单封杀或放任不管。因此,监管决策不仅是简单的行政事务,更是一门技术含量极高的科学,为了更精确地做出最优的监管决策,要求我们大力研究和发展决策治理相关学科,聚焦解决监管工作中面临的突出现实问题,实现产业高质量发展和高效能治理。



三、结语


笔者相信,随着我国监管科学研究和实践的不断发展积累,通过监管部门、教育部门、高等院校、科研机构、行业组织、专家学者以及全社会的共同努力,积极从检定、受理、审评、核查、评价、临床应用和决策等各个领域,不断拓展监管科学的研究范畴和学科内涵,中国特色监管科学的理论体系将会越来越丰富,学科定位将会越来越清晰,必将逐步发展成为“中国特色、世界一流”的崭新学科,为我国监管体系和监管能力现代化做出更大的贡献。



作者简介



毛振宾,博士研究生,国家药品监督管理局科技和国际合作司,一级巡视员。曾任大学教授、总农艺师;国家食品药品稽查专员兼药品安全监管司主要负责人、稽查局局长、应急管理司司长等职务。十几年来从事食品药品监管战略和策略研究,近三年专注药品监管科学研究和创新。


张雅娟,法学博士,清华大学药学院院长助理。专业方向:组织社会学、药品监管、医院管理等。


林尚雄,临床医学博士,中山大学附属第三医院。专业方向:药物临床试验和临床医学研究管理。

《中国食品药品监管》杂志

国际标准连续出版物号:

ISSN 1673-5390

国内统一连续出版物号: 

CN 11-5362/D

期刊级别: 国家级   

刊期:月刊

《中国食品药品监管》作为国家药品监督管理局机关刊,创刊于1998年,目前是国家药品监督管理局主管的隶属于中国健康传媒集团的科学性、专业性核心期刊;更是研究和宣传中国食品药品监管政策、建立科学监管理念、提高监管水平、服务我国食药产业健康发展的重要平台。


点击封面订阅杂志



喜欢就请点个"在看"吧~



English:Weekend digest | theoretical innovation and discipline construction of supervision science with Chinese characteristics

淘宝精选